这些 SOD1-G93A 转基因小鼠表达携带 G93A 突变的人 SOD1,可用于研究神经肌肉疾病,如肌萎缩侧索硬化症(ALS 或 Lou Gehrig 病)。
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CreERT,他莫昔芬(tamoxifen),loxP,小肠(small intestine)
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药代动力学(pharmacokinetics ,药效学( pharmacodynamics ), 抗体半衰期(antibody half-life)
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免疫缺陷(immunodeficient),CD34+ 造血干细胞 (HSC),外周血单个核细胞 (PBMC),患者来源的异种移植物 (PDX),人源化(humanization),免疫检查点抑制剂(checkpoint blockade), 双抗(bispecifics)
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理想的杜氏肌营养不良模型,因为相对于在其他遗传背景下具有此突变型的品系,它更好地再现了多项人类DMD肌病理学的特征(较低的后肢肌肉重量、较少的肌纤维、更多的纤维化和脂肪累积以及肌无力)。
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